Terapia gênica: avanços, desafios e perspectivas

RESUMO A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido o objetivo da medicina desde o conhecimento do DNA como unidade básica da hereditariedade. Entende-se terapia gênica como a capacidade do melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações sítio-específicas, que tenham como alvo o tratamento terapêutico. Este tipo de procedimento tornou-se possível por conta dos avanços da genética e da bioengenharia, que permitiram a manipulação de vetores para a entrega do material extracromossomal em células-alvo. Um dos princi...

• Assuntos:

  • Terapia gênica
  • Vetores genéticos
  • Transferência genética horizontal
  • CRISPR-Cas9
  • CAR-T cell
  • Terapia genética
  • Repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente espaçadas