Laronidase
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1. CASE SERIES OF PATIENTS UNDER BIWEEKLY TREATMENT WITH LARONIDASE: A REPORT OF A SINGLE CENTER EXPERIENCE
RESUMO Objetivo: Descrever a manutenção dos níveis de glicosaminoglicano (GAG) excretados na urina e da estabilização clínica em pacientes com mucopolissacaridose do tipo I (MPS I) com o uso da laronidase num regime de dose alternativo de 1,2 mg/kg a cada duas semanas. Método: Alguns pacientes do nosso serviço participaram de um estudo de otimiza
Rev. paul. pediatr.. Publicado em: 09/05/2019
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2. Impacto do tratamento com laronidase nas manifestações otorrinolaringológicas de pacientes com mucopolissacaridose
Resumo Introdução: Mucopolissacaridose (MPS) é uma doença de depósito lisossômico causada pela deficiência de a-l-iduronidase. Os achados otorrinolaringológicos incluem perda auditiva, otorreia, otites de repetição, hipertrofia adenotonsilar, rinossinusite recorrente, distúrbios da fala, roncos, respiração bucal e obstrução nasal. Objetivo:
Braz. j. otorhinolaryngol.. Publicado em: 2016-10