Desfechos neurológicos após transplante de células tronco hematopoiéticas na adrenoleucodistrofia ligada ao X, forma cerebral, na leucodistrofia metacromática de início tardio e na síndrome de Hurler
AUTOR(ES)
Saute, Jonas Alex Morales, Souza, Carolina Fischinger Moura de, Poswar, Fabiano de Oliveira, Donis, Karina Carvalho, Campos, Lillian Gonçalves, Deyl, Adriana Vanessa Santini, Burin, Maira Graeff, Vargas, Carmen Regla, Matte, Ursula da Silveira, Giugliani, Roberto, Saraiva-Pereira, Maria Luiza, Vedolin, Leonardo Modesti, Gregianin, Lauro José, Jardim, Laura Bannach
FONTE
Arq. Neuro-Psiquiatr.
DATA DE PUBLICAÇÃO
2016-12
RESUMO
RESUMO O transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) é o único tratamento disponível para o envolvimento neurológico de doenças como a leucodistrofia metacromática (MLD), a mucopolissacaridose tipo I-Hurler (MPS-IH) e a adrenoleucodistrofia (CALD). Objetivos Descrever a sobrevida e os desfechos neurológicos após o TCTH nessas doenças. Métodos Sete pacientes CALD, 2 MLD e 2 MPS-IH realizaram TCTH entre 2007 e 2014. Avaliações neurológicas, ressonância nuclear magnética e estudos bioquímicos e moleculares foram feitos no baseline e repetidos quando apropriado. Resultados Desfechos favoráveis foram obtidos em 4/5 TCTH de doadores relacionados e em 3/6 não relacionados. Dois pacientes faleceram de complicações do procedimento. Nove transplantados sobreviveram após uma mediana de 3,7 anos: estabilização neurológica foi obtida em 5/6 CALD, ½ MLD e em um caso MPS-IH. As lesões encefálicas de um caso MPS-IH reduziram-se quatro anos após o TCTH. Conclusão Bons desfechos foram obtidos quando o TCTH foi feito antes da vida adulta, cedo no curso clínico e/ou a partir de um doador relacionado.
ASSUNTO(S)
transplante de células-tronco hematopoiéticas leucodistrofia metacromática mucopolissacaridose i adrenoleucodistrofia
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