Avaliação do potencial terapêutico de células-tronco de tecido adiposo para doenças neuromusculares progressivas / Potential cell therapy for progressive muscular dystrophies using human adipose-derived stem cells

AUTOR(ES)

Natassia Moreira da Silva Vieira

DATA DE PUBLICAÇÃO

2011

RESUMO

As Distrofias Musculares Progressivas (DMP) constituem um grupo de doenças genéticas caracterizadas por uma degeneração progressiva e irreversível da musculatura esquelética. A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a forma mais comum e grave de DMP. Obedece a herança recessiva ligada ao X e é caracterizada pela ausência de distrofina na membrana das fibras musculares. Atualmente não existe nenhum tratamento efetivo para este grupo de doenças. Deste modo, este trabalho tem como objetivo principal avaliar o potencial terapêutico das células-tronco mesenquimais de tecido adiposo humano (human Adipose-derived Stem Cells - hASCs) visando à regeneração ou diminuição da degeneração muscular. Para tanto, verificamos o potencial miogênico destas células in vitro, utilizando células musculares de pacientes DMD e in vivo utilizando como modelo camundongos distróficos e cães da raça Golden Retriever portadores de distrofia muscular (GRMD - Golden Retriever Muscular Dystrophy). Demonstramos neste estudo que hASCs são capazes de restaurar a expressão de distrofina in vitro, quando co-cultivadas com células musculares de pacientes DMD. Frente a estes resultados, continuamos nossos estudos em modelos animais, in vivo, e demonstramos que as hASCs são capazes de chegar à musculatura de camundongos distróficos e de cães GRMD, quando injetadas por via venosa, e de restaurar a expressão da proteína muscular defeituosa. Foi possível observar uma melhora funcional nos camundongos injetados. Nos cães GRMD encontramos distrofina humana seis meses após a última injeção entretanto é difícil julgar se houve melhora clínica. Todos esses experimentos de xenotransplantes foram feitos sem imunosupressão e não observamos rejeição. Concluímos que o tecido adiposo é uma fonte de células-tronco com potencial para regeneração muscular in vivo. Contudo é de extrema importância repetir os experimentos em um número maior de cães GRMD e ainda investigar novas estratégias visando melhorar os resultados obtidos neste trabalho, antes de começar qualquer teste clínico.

ASSUNTO(S)

células-tronco distrofia muscular muscular dystrophies; stem cells; adipose tissue tecido adiposo

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